“Swiss Army Knife” untuk penyuntingan gen dapat menyembuhkan penyakit keturunan seperti Parkinson

Sebuah “Pisau Tentara Swiss” genetik diciptakan yang dapat mengobati penyakit keturunan yang tidak dapat disembuhkan seperti cystic fibrosis, anemia sel sabit dan penyakit Parkinson.

Teknologi adalah terobosan perbaikan Proses pengeditan gen Crispr Pertama kali dikembangkan pada tahun 2012 dan bisa dibilang alat medis paling kuat yang pernah dikembangkan.

Crispr memiliki potensi luar biasa sebagai pengobatan, tetapi satu masalah yang tertahan adalah bahwa Cas9 – enzim turunan bakteri yang memotong dan mengganti gen yang salah atau tidak diinginkan – terlalu besar untuk dikemas dengan mudah, sehingga membatasi penggunaannya .

Menemukan alternatif yang lebih kecil tetapi sama efektifnya telah menjadi prioritas selama beberapa tahun.

Sebuah tim peneliti dari Universitas Stanford berfokus pada Cas14, kerabat Cas9 berukuran pint yang massanya kurang dari setengah. Namun, itu tidak bekerja secara alami pada mamalia.

dr. Lei Qi dan timnya berusaha memanipulasi enzim Cas14 secara genetik untuk memperbaiki ini dan menamai ciptaan mereka CasMINI.

“Dulu ada upaya oleh orang lain untuk meningkatkan kinerja CRISPR yang berfungsi. Tetapi pekerjaan kami adalah yang pertama untuk mendapatkan dan menjalankan pekerjaan yang tidak berfungsi, ”kata Dr. Qi.

“Ini adalah langkah maju yang penting untuk aplikasi rekayasa genom CRISPR,” tambah penulis utama studi Stanley Qi.

“Skripsi ini memperkenalkan CRISPR terkecil hingga saat ini sebagai teknologi pengeditan genom, sejauh yang kami ketahui. Jika Anda terkadang memikirkan gunting molekuler saat memikirkan Cas9, kami telah mengembangkan pisau Swiss dengan beberapa fungsi. Ini tidak besar, tetapi model miniatur yang sangat portabel agar mudah digunakan.”

Ukuran kecil CasMINI semakin memperluas gudang teknologi Crispr, membuatnya lebih mudah digunakan dan membuat lebih banyak penyakit rentan.

“Ketersediaan CasMINI mini memungkinkan aplikasi baru,” kata Dr. Qi.

“Ada dalam daftar keinginan kami bahwa itu menjadi terapi untuk mengobati penyakit genetik, menyembuhkan kanker, dan membalikkan degenerasi organ.”